Echos du CNHIM 2007, XXVIII, 2             

Maladie de Gaucher : Traitements actuels

 

L’enjeu du hors AMM

 

 

Depuis toujours dans la revue Dossier du CNHIM, nous évaluons autant que possible certaines utilisations hors AMM des médicaments que nous avons choisi de traiter dans le cadre d’une pathologie. Dans certaines d’entre elles ces utilisations peuvent tenir une place très étendue.

 

Autrement dit, plutôt que l’ignorer prudemment, le fait qu’un médicament soit utilisé en dehors de ses indications officielles a toujours renforcé notre intérêt et notre vigilance. En témoignent les tableaux d’analyse très détaillée des études cliniques issues de la littérature internationale qui appuient alors nos évaluations. Notre démarche a rencontré un écho sur le terrain où depuis plusieurs années de nombreux collègues pharmaciens des hôpitaux se sont engagés au côté de leurs collègues médecins, dans l’élaboration de référentiels régionaux. Ces référentiels locaux sont aujourd’hui nombreux, en cancérologie notamment.

 

Dans cet esprit nous avons salué le décret du 24 août 2005 relatif aux contrats de bon usage qui reconnaît réglementairement pour la première fois la légitimité d’utiliser et de rembourser des médicaments en dehors de leur AMM, sous réserve d’un engagement des établissements au bon usage de ces médicaments. Rappelons que cet usage hors AMM des médicaments innovants et onéreux (hors GHS) doit être défini dans des protocoles thérapeutiques temporaires, les PTT1, conjointement réalisés par nos autorités – Afssaps, INCa et HAS - en fonction des données disponibles, reflétant ainsi « l’état de l’art » en la matière.

Chaque institution travaille dans son champ d’investigation, l’INCa sur les médicaments innovants figurant sur la liste hors GHS ayant une indication AMM dans le cancer (37 spécialités), l’Afssaps sur les autres, et l’HAS sur les dispositifs médicaux.

Une fois publiés, ces référentiels de bon usage ont une valeur réglementaire.

 

L’Afssaps et l’INCa viennent de rendre public fin mars, en accord avec la Haute Autorité de Santé, les premiers référentiels nationaux de bon usage des médicaments innovants et onéreux2.

 

Ce fait mérite d’être souligné car il témoigne d’une réelle concertation autour d’objectifs, d’une méthodologie, de procédures d’élaboration / de relectures / et de validation, communs.

A noter en particulier la classification des conditions de prescription adoptée par les trois institutions pour chaque médicament, ou dispositif, de la liste hors GHS :

1- l’autorisation de mise sur le marché (remboursement SS 100 %),

2- les situations temporairement acceptables, faisant l’objet de PTT (évolutifs, d’une durée de 4 ans), (remboursement SS 100 %),

3- les situations non acceptables, dans lesquelles le rapport bénéfices / risques est défavorable, et qui constituent une perte de chance pour le malade (pas de remboursement SS).

 

Par ailleurs les situations hors AMM ne pouvant être évaluées du fait de l’insuffisance de données ou de résultats contradictoires, sont présentées à titre informatif mais ne font pas partie du référentiel.

 

Ce dispositif de veille scientifique et thérapeutique a pour objectif, comme notre revue, d’anticiper les éventuelles avancées pouvant apporter un bénéfice aux malades et d’éclairer rapidement les professionnels de santé sur ces innovations.

Plusieurs questions restent encore posées : quelle place occuperont désormais les référentiels locaux, régionaux ? Comment seront faites les mises à jour de ces référentiels nationaux, par qui, et à quel rythme ?

 

1- le premier PTT a concerné l’utilisation du trastuzumab HERCEPTIN® en situation adjuvante (précoce) dans le cancer du sein.

2- Consultables sur les sites de l’Inca www.e-cancer.fr  et de l’Afssaps www.afssaps.sante.fr : ‘Cancers digestifs’ et ‘médicaments anti TNF’.

A paraître en 2007 : pour l’INCa, le ‘poumon’, le ‘sein’, la ‘pédiatrie’, ‘l’hématologie’, la ‘gynécologie’, l’urologie’, ‘l’ORL’ et les ‘tumeurs rares’ ; et pour l’Afssaps, les ‘antifongiques’, ‘l’HTAP’, les ’facteurs de la coagulation’, ‘l’hyperuricémie’, les ‘érythropoiétines’, les ‘déficits enzymatiques’, les ‘immunoglobulines’.