ECHOS DU CNHIM

 

Les Echos du CNHIM du dernier numéro de Dossier du CNHIM (N°2- 2011) étaient consacrés au lancement du deuxième plan maladies rares 2011-2014. Dans le domaine des médicaments orphelins les études cliniques sont peu nombreuses, et les méthodologies souvent peu robustes, du fait notamment de l’absence très souvent de médicament de référence, et du petit nombre de malades inclus. Un exemple éloquent est donné dans ce numéro avec l’évaluation du collyre de cystéamine dans les cystinoses oculaires, médicament essentiel et systématiquement utilisé chez les malades traités par Cystagon® (cystéamine per os), mais dont le rapport bénéfice/risque reste bien mal évalué, dans des études anciennes et de méthodologie critiquable. Heureusement pour les malades, « l’usage médical bien établi » peut être mis en avant pour ce médicament utilisé très efficacement et bien toléré depuis plus 20 ans, avec le statut de préparation hospitalière.

 

A l’opposé de cet exemple, chacun sait bien que les exigences en matière de méthodologies des essais cliniques pour des nouveaux médicaments sont extrêmement rigoureuses, et de plus en plus complexes, afin d’évaluer au plus précisément le rapport bénéfice/ risque dans l’intérêt des malades. 

 

C’est sur les essais de non-infériorité, appelés également essais d’équivalence cliniques, qui sont de plus en plus fréquemment rencontrés dans les études, que nous souhaitons attirer ici l’attention. Dans les Echos du CNHIM du prochain numéro, nous aborderons la délicate question des niveaux de preuve.

 

                                                                                                                     Marie-Caroline Husson

Hôpital de Bicêtre-78 rue du Général Leclerc - BP11

94272 LE KREMLIN BICETRE Cedex

Tél : 01 46 58 07 16 - Fax : 01 46 72 94 56 - Email : secretariatcnhim@wanadoo.fr

Centre National Hospitalier d’Information sur le Médicament

Président du  CNHIM:

Xavier DODE

 

Rédactrice en chef du site:

Marie-Caroline HUSSON

 

 

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