ECHOS DU CNHIM

 

Dr Marie-Caroline Husson

Pharmacienne - praticien hospitalier

Rédactrice en chef

 

Enfin... le deuxième plan maladies rares 2011- 2014 est lancé !

 

Le 28 Février dernier, à l'occasion de la journée internationale des maladies rares, qui concernent plus de 3 millions de Français, les grandes lignes du deuxième ‘plan national maladies rares’ ont été annoncées. Ce deuxième plan sera doté d'un peu plus de 180 Millions d'Euros pour la période 2011-2014, soit 86,4 Millions de plus que le précédent, afin de financer des mesures nouvelles, les autres actions étant reconduites.

 

Le contexte de ce deuxième plan

 

Grâce au premier plan, le budget consacré au financement des projets de recherche sur les maladies rares a été multiplié par 4 entre 2002 et 2008.

Plus de 250 projets de recherche, en génétique moléculaire, physiopathologie, thérapeutique préclinique, et recherche clinique ont été financés par l’Agence nationale de la Recherche (ANR), le programme hospitalier de recherche clinique (PHRC) et le Téléthon.

 

L’accès au diagnostic et à la prise en charge ont également été améliorés, avec la mise en place de 131 centres de références labellisés regroupant des équipes hospitalo-universitaires très spécialisées, et 501 centres de compétences actifs en matière de prise en charge. L’information des professionnels de santé, des malades et du grand public a également été améliorée, avec le développement de la base de données Orphanet http://www.orpha.net.

 

Le deuxième plan se décline en trois axes, 15 mesures et 47 actions.

 

- Le premier axe vise à améliorer la qualité de la prise en charge du malade.

Pour cela le dispositif des centres de référence et des centres de compétences, et leur évaluation, sera revu ; son financement sera plus ciblé sur les actions menées. La production des protocoles nationaux de diagnostic et de soin sera accélérée. Des plateformes de diagnostic biologique approfondi seront identifiées au niveau national. La télémédecine sera développée pour permettre à chacun, quelle que soit sa localisation sur le territoire, d'accéder à la meilleure expertise.

 

La prise en charge médicamenteuse sera garantie pour les médicaments orphelins et pour les indications hors AMM, fréquentes dans les maladies rares.

L’occasion est ainsi donnée de valoriser le champ d’activité de l’Etablissement Pharmaceutique des Hôpitaux de Paris (EP-HP) qui se situe exactement dans cet axe. L’EP-HP est l’un des deux pôles de l’Agence Générale des Equipements et Produits de Santé (AGEPS), APHP.

Pour répondre à un besoin thérapeutique qui ne peut être comblé par les médicaments de l’industrie pharmaceutique - traitement de certaines maladies rares, ou formes galéniques spécifiquement adaptées au nouveau-né ou à l’enfant, et dans certains cas aussi à la personne âgée (dosage unitaire, forme pharmaceutique) - cet Etablissement dispose de la capacité réglementaire pour développer, produire, contrôler et commercialiser ces médicaments qualifiés d’«indispensables».

 

Les modèles de développement sont divers et dépendent essentiellement du médicament, de l’indication et de la population de malades.

L’établissement gère actuellement environ soixante dix préparations hospitalières et une dizaine de spécialités, vendues dans toute la France voire en Europe grâce à des partenariats conclus avec des industriels.

 

Enfin Orphanet sera positionné comme un outil de référence pour l'information et la recherche. La mesure phare nouvelle est la création d'une banque de données nationale ‘maladies rares’, dotée d'une vingtaine d'assistants de recherche clinique, qui aura pour vocation de regrouper toutes les données cliniques médico-économiques disponibles et, en suivant les malades dans le temps, de mieux connaître les spécificités des maladies rares.

 

- Le deuxième axe concerne la Recherche.

Le rôle clé de l'AFM a été salué, et les donateurs du Téléthon qui ont permis de co-financer de nombreux projets de recherche ainsi que des infrastructures stratégiques, ont été remerciés.

 

L'intention maintenant est de renforcer le partenariat entre les acteurs publiques, industriels et associatifs et mieux coordonner les financements pour un vrai continuum du laboratoire au chevet du malade. Telle est la mission qui va être confiée à la Fondation de Coopération Scientifique (FCS) ce qui lui permettra aussi de définir des axes stratégiques communs concernant notamment les biothérapies, les thérapies innovantes et les approches pharmacologiques.

Par ailleurs des moyens exceptionnels seront attribués à des projets plus spécifiques maladies rares, tel le projet de cohorte RADICO.

 

- Le troisième axe vise à amplifier les coopérations européennes et internatio-nales, pour promouvoir le partage de l'expertise au niveau international, améliorer la capacité à conduire des essais cliniques multinationaux et améliorer l'accès au diagnostic, aux soins et à la prise en charge des 7000 maladies rares recensées.

 

Pour garantir la bonne exécution du plan, un comité de suivi et de prospective va être mis en place, présidé par Mme Annie Podeur, directrice de la DGOS. Ce comité aura aussi pour mission de prioriser les actions, de suivre leur implémentation et d'en proposer de nouvelles si nécessaire, la volonté exprimée étant que ce plan devait vivre et ne pas être figé. La secrétaire d’Etat a assuré qu’il sera décliné dans les plans stratégiques des ARS et qu’un interlocuteur dédié sera nommé dans chaque ARS. L’ambition affichée de ce plan est de faire en sorte que les maladies rares soient prises en compte comme les autres maladies chroniques.

 

 

Hôpital de Bicêtre-78 rue du Général Leclerc - BP11

94272 LE KREMLIN BICETRE Cedex

Tél : 01 46 58 07 16 - Fax : 01 46 72 94 56 - Email : secretariatcnhim@wanadoo.fr

Centre National Hospitalier d’Information sur le Médicament

Président du  CNHIM:

Xavier DODE

 

Rédactrice en chef du site:

Marie-Caroline HUSSON

 

 

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