Editoriaux 2017, XXXVIII, 1

 

Médicaments de thérapie innovante : cadre réglementaire et applications thérapeutiques

 

Editorial

 

Jean-Jacques Lataillade (MD PhD)

Professeur Agrégé du Val-de-Grâce

Titulaire de la Chaire de Biologie Médicale appliquée aux Armée et Risque Biologique

Hôpital d'Instruction des Armées Percy

Centre de Transfusion Sanguine des Armées

Chef du Département Médicaments de Thérapies Innovantes

 

« Advanced therapy medicinal product » (ATMP)

 « Médicaments de Thérapie Innovante » (MTI)

 

Promouvoir leur développement, garantir un haut niveau de sécurité sanitaire

 

En 2003, l’annexe IV de la directive 2003/63/CE a créé une nouvelle classe de produits de thérapie génique et de thérapie cellulaire sous le terme de « advanced therapy medicinal product » (ATMP), traduit en français par le terme «Médicaments de Thérapie Innovante». Ces MTI regroupent un ensemble de médicaments biologiques : les médicaments de thérapie cellulaire somatique, les médicaments issus de l’ingénierie cellulaire, de l’ingénierie tissulaire, de la thérapie génique, éventuellement couplés à des dispositifs médicaux.

 

Un règlement européen spécifique

Ces médicaments sont issus, pour la plupart, de progrès importants dans la connaissance de la biologie des cellules souches et font l’objet de grands espoirs thérapeutiques notamment dans le domaine de la médecine régénératrice, mais aussi dans d’autres disciplines telles que l’hématologie ou la cancérologie. Ils sont cependant, comme tous les médicaments, associés à de possibles risques, à ce jour mal connus pour la plupart, en raison de la complexité de leurs procédés de fabrication mais surtout du manque de recul clinique. C’est pour ces raisons que les autorités règlementaires Européennes (EMA) ont défini un cadre spécifique par rapport aux médicaments conventionnels ou aux autres médicaments biologiques, afin de promouvoir leur développement, tout en garantissant un haut niveau de sécurité sanitaire. Les objectifs de ce règlement sont notamment de clarifier et d’harmoniser les règles d’autorisation de ces produits afin de faciliter leur mise à disposition auprès des malades et d’assurer leur libre circulation au sein de l’Union Européenne. Il précise que l’autorisation de mise sur le marché (AMM) se fera obligatoirement par le biais d’une procédure européenne centralisée.

 

MTI et MTI-PP, nouvelles problématiques pour les PUI

Le règlement européen sur les MTI a également prévu un régime dérogatoire pour prendre en compte des situations actuellement fréquentes où aucun acteur industriel ne peut assurer des productions pour des prescriptions médicales particulières, lesquelles pouvant être assurées par une Unité de Thérapie Cellulaire non hospitalière. Il s’agit de l’hospital exemption ou exemption hospitalière, traduite en français par « médicaments de thérapie innovante préparés ponctuellement » (MTI-PP). L’application de cette règle ajoute aux MTI une nouvelle catégorie juridique : les MTI-PP, prévus par la réglementation européenne, mais soumise à une autorisation nationale. Les MTI-PP sont des médicaments qui, comme les MTI, impliquent pour leur production de se conformer aux Bonnes Pratiques de Fabrication.

 

Désormais, les établissements de transfusion, hospitaliers ou de recherche impliqués dans la production cellulaire ou tissulaire peuvent être autorisés à produire des MTI-PP mais ils sont contraints de se restructurer pour respecter les BPF. Ainsi, la formation des équipes, la validation des procédés et des méthodes, la transposition d’échelle de préparations sont les nouvelles problématiques auxquelles sont aujourd’hui confrontées les plateformes soumises à cette exigence.

Les établissements impliqués dans ces préparations cellulaires, y compris les pharmacies à usage intérieur, vont ainsi devoir faire face à une mutation importante qui exige des efforts d’adaptation technique, financière et fonctionnelle pour répondre à ce nouveau défi.

Synthèse des plus utiles puisque l’arrivée ces dernières années de nouveaux médicaments tels que le rituximab et l’éculizumab, a entraîné une modification des recommandations existantes.

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