Editorial 2010, XXXI, 2     

Quel futur pour les agonistes du récepteur de la thrombopoïétine ?

 

A l’ère des codes barre y compris sur les ordonnances (à quand le médecin remplacé par un ordinateur et le pharmacien par un distributeur automatique ?) une terminologie «in» faite d’acronymes, un tantinet futuriste, s’impose sournoisement dans notre quotidien : «PTI», «AMG531», «SB 497115», «IgIV», «anti-CD20»… ? Je vous rassure, vous n’êtes pas en train de lire un SMS de votre enfant sur votre iphone ou Blackberry ! Non, non, vous êtes en train de lire une excellente revue scientifique, la revue Dossier du CNHIM. Car le comité de rédaction a décidé de consacrer un article à la place des agonistes du récepteur de la thrombopoïétine (AMG531 et SB497115) dans le purpura thrombopénique auto-immun (PTAI) (1).

 

Deux nouvelles substances actives arrivent sur le marché : le peptide AMG531 ou romiplostim, commercialisé sous le nom de NPlate® par le Laboratoire Amgen, et le SB 497115 ou eltrombopag, commercialisé sous le nom de Revolade® par le laboratoire GSK (2). Ces médicaments rejoignent les autres facteurs de croissance hématopoïétique disponibles en France, au rang desquels on trouve diverses érythropoïétines et les facteurs de croissance des neutrophiles : Granulocyte - et Granulocyte Macrophage - Colony Stimulating Factor. Ces derniers ont bouleversé les habitudes thérapeutiques des prescripteurs ces deux dernières décennies, en particulier dans la prise en charge de l’anémie de l’insuffisant rénal, et en hémato-cancérologie, notamment dans la prise en charge des neutropénies chimio-induites (3, 4).

 

Qu’en sera-t’il pour les agonistes du récepteur à la thrombopoïétine ?

 

A la lumière des premières lignes de cet éditorial, j’aurais tendance à dire : « futur radieux » pour ces médicaments, au moins dans le PTAI ; dans cette pathologie ô combien orpheline sur le plan thérapeutique, ils offrent la perspective de passer de la splénectomie (héritage du 20ème siècle) à un traitement injectable voire encore mieux, per os (vive le 21ème siècle) !

 

A la lecture de l’article de nos confrères du CNHIM, je serai toutefois plus prudent (1).

 

Plusieurs éléments sont en effet à mettre en balance.

Ces deux médicaments entraînent une augmentation significative et durable du nombre de plaquettes chez 80% des malades atteints d’un PTAI chronique, qu’ils soient ou non splénectomisés (2). Aucun autre médicament ne permet de tels résultats. Mais ces traitements n’ont qu’un effet purement suspensif, leur arrêt conduisant à une rechute. Leur innocuité en cas d’administration prolongée reste à démontrer : risque théorique de fibrose réticulinique (myélofibrose), risque thrombotique dans la vraie vie (malades non sélectionnés), atteinte hépatique et cataracte (1, 2). Le prix de ces médicaments risque également de constituer un frein à une utilisation très large.

 

Au total on pressent bien que ces médicaments vont très probablement bouleverser la stratégie de prise en charge du PTAI. Ainsi, comme le suggère le Professeur Bertrand Godeau, coordinateur du centre de référence sur le PTAI (Hôpital Henri Mondor, AP-HP, Paris), ces nouveaux traitements apparaissent d’ores et déjà comme une alternative aux immunosuppresseurs chez les malades atteints de forme chronique en cas d’échec de la splénectomie et/ou du rituximab.

 

Dans le futur, ces agonistes pourraient trouver leur place en première intention, à la phase aiguë dans l’attente de la splénectomie, ou chez un malade atteint d’une forme chronique chez qui une intervention chirurgicale ou un acte invasif sont programmés.

 

Dans un futur proche c’est dans le cadre des thrombopénies liées à l’hépatite C (et à son traitement), et dans celles liées aux myélodysplasies que ces médicaments sont attendus [2]. Des réflexions sont enfin menées sur leur intérêt potentiel dans le cadre des thrombopénies chimio-induites.

 

Références :

 

1. Hedoux S, Chamouard V, Hot A et la participation du comité de rédaction. Place des agonistes du récepteur de la thrombopoïétine dans le traitement du purpura thrombopénique auto-immun. Doss CNHIM 2010 ; XXXI, 2 : in press.

2. Godeau B, Khellaf M, Michel M. Agonistes du récepteur de la thrombopoïétine et prise en charge des thrombopénies. Actualités et perspectives. Médecine Thérapeutique 2009 ; 15 : 279-286.

3. Kaushansky K. Lineage-Specific Hematopoietic Growth Factors. N Engl J Med 2006 ; 354 : 2034-45.

4. Andrès E, Mecili M, Federici L, Maloisel F. Intérêt et place des facteurs de croissance hématopoïétique dans les agranulocytoses médicamenteuses. Médecine Thérapeutique 2009 ; 15 : 267-273.

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Emmanuel Andrès (1, 2) et Mustapha Mecili (1)

(1) Service de Médecine Interne B du CHRU de Strasbourg

(2) Coordinateur du Centre de compétence alsacien des cytopénies auto-immunes