2017, XXXVIII, 1

Zone de Texte:                                      DOSSIER DU CNHIM N°1 – 2017

 

Sommaire

 

Médicaments de thérapie innovante : cadre réglementaire et applications thérapeutiques

 

Jean-Meidi Alili, Virginie Siorat, Clément d’Audigier, Mathieu Boulin, Anne-Christine Joly et le comité de rédaction

 

Editorial                        Jean-Jacques Lataillade                          3

En bref                          Marie-Caroline Husson                           4

 

1.          Introduction                                                               5

2.          Définitions                                                                   5

2.1.        Médicaments de thérapie innovante                               6

2.1.1.     Médicaments de thérapie génique                                  6

2.1.2.     Médicaments de thérapie cellulaire somatique                 7

2.1.3.     Produits issus de l’ingénierie tissulaire                            7

2.1.4.     Médicaments combinés de thérapie innovante               10

2.2.        Médicaments de thérapie innovante préparés ponctuellement         10

2.3.        Préparation de thérapie cellulaire                                 11

2.4.        Détermination du statut : recommandations de l’ANSM  11

2.4.1.     Première étape : s’agit-il d’un MTI ou d’une PTC ?         12

2.4.2.     Deuxième étape : s’agit-il d’un MTI ou d’un MTI-PP ?     12

2.5.        Réglementation des MTI, MTI-PP et PTC                       12

2.5.1.     Différences entre les cadres réglementaires                  12

2.5.2.     Autres réglementations                                               12

3.          Etablissements ou organismes exerçant des activités           14
             portant sur les MTI                                                     

3.1.        Cadre réglementaire : décret 2012-1236                      14

3.2.        Autorités intervenant dans la réglementation des MTI    15

3.3.        Liste des établissements autorisés par l'ANSM à exercer des           15
             activités portant sur les MTI-PP                                       

3.4.        MTI : avantages et inconvénients du statut, en pratique 16

4.          Applications thérapeutiques : MTI disposant d’une AMM         18

4.1.        Médicaments de thérapie génique                                19

4.1.1.     Alipogène tiparvovec : variant du gène humain de la     19

             lipoprotéine lipase, Glybera®                                           

4.1.2.     Talimogene laherparepvec : agent d’immunothérapie    29

             oncolytique, Imlygic®                                                     

4.1.3.     Cellules souches hématopoïétiques, Strimvelis®            31

4.2.        Médicaments de thérapie cellulaire somatique               37

4.2.1.     Sipuleucel-T : cellules mononuclées autologues, Provenge®            37

4.2.2.     Lymphocytes T allogéniques génétiquement modifiés,   43

             Zalmoxis®                                                                     

4.3.        Médicaments issus de l’ingénierie tissulaire                   47

4.3.1.     Cellules de cartilage humain autologues, ChondroCelect® 47

4.3.2.     Cellules épithéliales cornéennes humaines autologues, Holoclar®        51

4.4.        Médicaments combinés de thérapie innovante               55

4.4.1.     Chondrocytes autologues cultivés, MACI®                     55

5.          Rôle de la PUI dans la gestion des MTI                  59

6.          Conclusion                                                                 61

Acronymes et abréviations                                                 62

Références bibliographiques                                              63

 

 

Cas clinique                                                                            65

Endocardite infectieuse à Staphylococcus aureus

S. Cohen, I. Jolivet, Q. Fischer, M. Moalla et le comité de rédaction

 

 

Résumés des derniers numéros parus                                       73

Au sommaire de Dossier du CNHIM                                                             74

 

Bulletin d’abonnement 2017         75

 

 

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